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专家聚焦地中海贫血 冀更多罕见病药物纳入医保

2019-06-25

专家聚焦地中海贫血 冀更多罕见病药物纳入医保

  中新网上海新闻6月24日电 (记者 陈静)地中海贫血简称地贫,是影响人血中红细胞的一种遗传病。

  南方春富(儿童)血液病研究院院长李春富介绍,目前造血干细胞移植是唯一能根治重型地贫的方法。如不选择造血干细胞移植,患者则要依靠输血治疗来维持生命,但在长期的输血过程中会导致过多的铁沉积在心脏、肝脏等体内器官,造成可怕的并发症,所以,为了避免铁过载带来的危害,患者需要进行祛铁治疗。

  李春富院长解释:“祛铁治疗是指通过注射或口服排铁药物,将体内多余的铁质自胃肠道及尿液或粪便中排出,从而减少铁质在体内器官中的沉积,避免引发并发症。同时,祛铁治疗还能降低患者对治疗药物的反应性,减少输血过程中不良反应的发生率并降低其对输血的需求,最终延长患者生存期,改善预后,为治疗提供巨大帮助。此外,规范的输血治疗及祛铁治疗有利于提升造血干细胞的移植成功率。因此,祛铁治疗对于患者来说至关重要。”

  但是,祛铁治疗是一个漫长的过程,确保患者的治疗依从性是得到良好疗效的重要因素。口服祛铁药物使用方式较为便捷,能够提升患者用药依从性。以口服药物地拉罗司为例,是一种具有良好安全性及耐受性的祛铁药物,注重改善患者的心脏功能,提高患者生存质量和远期疗效。

  地中海贫血简称地贫,是影响人血中红细胞的一种遗传病,分为多种类型,其中β-地中海贫血是指血红蛋白中β链的合成受部分或完全抑制而引发的地贫。重型β-地中海贫血常于3—12月龄开始发病,会导致患儿生长发育迟缓、骨质疏松以及心力衰竭,其中心力衰竭是导致患儿死亡的主要原因之一 。据《中国地贫蓝皮书报告》统计,我国地贫现有患者主要集中在两广地区 ,其他地区对地贫的了解并不充分。如不提高公众的认知度,很可能会导致部分患者发现病情不及时或误诊,从而耽搁治疗时间。

据悉,由上海市罕见病防治基金会主办、诺华肿瘤(中国)支持的重型β-地中海贫血多学科专家研讨会日前在上海召开。罕见病学术组织的负责人及市内外临床医学、药学、临床流行病学、卫生经济学及法学等领域专家出席会议。会上专家共同探讨了重型β-地中海贫血疾病诊疗、管理办法,为罕见病事业及重型β-地中海贫血诊疗的发展提供了方向。

  南方春富(儿童)血液病研究院院长李春富介绍:“地贫临床表现极具多样化,轻者不易察觉。重型β-地中海贫血患儿出生时无症状,于婴儿期发病,如果不及时治疗,多在5岁前死亡。所以要提高公众对地贫的认知度,让患者及时发现病情、及时诊断及治疗。通过婚前或孕早期地贫筛查,了解自身地贫基因携带情况,进而有效预防重型地贫患儿出生。”

  李春富院长表示:“重型β-地贫患者跟恶性肿瘤不一样,患者得到规范的输血、祛铁治疗,以及进行干细胞移植,疾病是可以达到临床治愈的。医保部门应该多关注患者移植前后的规范治疗流程,保证其治疗费用,让更多患者获益。”

  近年来,中国相继出台了罕见病药物的医保政策,但部分省份所涵盖的罕见病医保药物种类较少,对应患者人群也比较有限。上海市罕见病防治基金会理事长、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任李定国教授表示:“我国罕见病患者的医疗保障正在逐渐完善,但仍有部分罕见病患者在用药问题上面临着巨大困难。

  李定国教授表示:“一方面,由于罕见病治疗药物研发难度大,导致部分罕见病仍缺乏对应治疗药物。另一方面,许多患者因为负担不起治疗费用,所以没有进行有效的治疗。希望尽早完善罕见病医疗保险及救助政策,能够让患者们享受到国家福利。”

  李定国教授希望伴随着罕见病事业的发展,患者医疗保障制度的逐渐健全,能够推动更多药物纳入医保,帮助患者减轻压力与负担,减少“因病致贫”的现象,让他们能够拥有同常人一样健康、美丽的人生。”